La FDA le levantó el pulgar a Ruzurgi, el primer tratamiento específico para niños con una enfermedad rara bautizada síndrome miasténico de Lambert-Eaton. El mismo lleva el sello de la norteamericana Jacobus Pharmaceutical.
La FDA le dio luz verde a un nuevo medicamento que lleva el sello de la norteamericana Jacobus Pharmaceutical. Ver press release.
Se trata de Ruzurgi, el que está indicado para el tratamiento de un desorden auto-inmune raro, bautizado síndrome miasténico de Lambert-Eaton –LEMS por sus siglas en inglés-.
El mismo se constituyó como la primera aprobación del organismo para una terapia específica para niños de 6 a 17 años de edad. Hasta el momento el único otro producto avalado era Firdapse, de Catalyst, el que está autorizado sólo para adultos. Ver artículo.
Ruzurgi, en base a amifampridina, había recibido la designación de revisión prioritaria y de vía rápida. Asimismo, la FDA le otorgó el título de medicamento huérfano.
