La FDA le levantó el pulgar a Endari, de Emmaus Medical, para la enfermedad de células falciformes. Es la primera aprobación para este trastorno en casi 20 años.
La FDA le dio el visto bueno a Endari, un innovador medicamento desarrollado por la norteamericana Emmaus Medical. Ver press release.
Endari está indicado en pacientes a partir de los cinco años de edad con enfermedad de células falciformes. Se trata de un trastorno sanguíneo hereditario en el que los glóbulos rojos están anormalmente formados, lo que restringe el flujo en los vasos sanguíneos y limita la entrega de oxígeno a los tejidos del cuerpo, provocando dolor severo y daño en los órganos.
El medicamento, que obtuvo la designación de medicamento huérfano, fue la primera aprobación para este raro trastorno de la sangre en casi 20 años.
Además, el desarrollo de Endari fue apoyado en parte por el Programa de Subvenciones para Productos Huérfanos de la FDA, que proporciona becas para estudios clínicos sobre seguridad y efectividad de productos para uso en enfermedades o afecciones raras.
