Apenas una semana después de aprobar Miplyffa de Zevra, la FDA ya autorizó un segundo producto para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC), una enfermedad rara del almacenamiento lisosomal. Se trata de Aqneursa de la empresa IntraBio.
IntraBio, una empresa biotech de Austin, Texas, recibió el aval de la FDA para su producto para tratar la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC), una enfermedad rara del almacenamiento lisosomal. A base de levacetylleucine, Aqneursa es un producto oral con una dosis de hasta tres veces al día según el peso corporal del paciente. Ver aprobación
La luz verde llega solo días después de que el regulador estadounidense aprobara la primera terapia para tratar las manifestaciones neurológicas de NPC, Miplyffa de Zevra en combinación con el inhibidor enzimático Zavesca de Johnson & Johnson. El lunes, Zevra dijo que fijaría el precio mayorista de su tratamiento entre u$s 40.000 y u$s 106.000 al mes, dependiendo de la dosis. Ver «FDA aprobó Miplyffa para Neimann-Pick»
La NPC es una enfermedad genética rara y mortal que afecta el sistema nervioso y otros órganos, provocando discapacidades físicas y mentales como problemas del habla, dificultades para tragar, coordinar y torpeza. Se estima que afecta a uno de cada 100.000 personas, y las personas afectadas sólo viven un promedio de 13 años.
